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El genoma está escrito en un alfabeto de solo cuatro letras. Poder leer, estudiar y comparar secuencias de ADN de humanos, y miles de otras especies, se ha vuelto rutinario. Una nueva tecnología promete hacer posible editar la información genética de manera rápida y barata. Esto pudiera corregir los terribles defectos genéticos que arruinan vidas. También anuncia la distante perspectiva de que los padres creen a sus hijos bajo pedido.

La tecnología es conocida como CRISPR-Cas9, o solo CRISPR (sigla en inglés de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas). Involucra a un fragmento de ARN, un mensajero químico diseñado para tomar como blanco una sección del ADN, y a una enzima, llamada nucleasa, que puede recortar los genes indeseados y pegar nuevos. Existen otras formas de editar el ADN, pero CRISPR promete hacerlo con sencillez, velocidad y precisión sin precedentes.

Una amplia gama de aplicaciones ha hecho que los investigadores recurran a CRISPR para desarrollar terapias para todo, desde la enfermedad de alzhéimer hasta el cáncer y el VIH. Al permitir a los médicos introducir los genes cazadores de cáncer correctos en el sistema inmunológico de un paciente, la tecnología pudiera conducir a nuevos enfoques en oncología. También podría acelerar el avance en la terapia de genes, donde los médicos introducen genes normales en las células de personas que sufren de enfermedades genéticas como la de Tay Sachs o fibrosis quística.

Pasarán años, quizá incluso décadas, antes de que CRISPR sea usado para diseñar bebés. Pero los problemas que eso plantea ya son tema de una fiera discusión. En abril, científicos en China revelaron que habían tratado de usar CRISPR para editar los genomas de embriones humanos. Aunque estos embriones no pudieron desarrollarse hasta término, un día pudieran crearse embriones viables por razones terapéuticas o para una mejora no médica.

DEBATE NECESARIO

Ese es un Rubicón que algunos no querrán cruzar. Muchos científicos, incluido uno de los inventores de CRISPR, quieren una moratoria sobre la edición de las células de “línea germinal”; aquellas que dan pie a generaciones subsecuentes. La Academia Nacional de Ciencias de Estados Unidos planea una conferencia para ahondar en la ética de CRISPR. El debate es sumamente necesario. CRISPR es una bendición, pero despierta interrogantes profundos.

Estos caen en dos categorías: prácticos y filosóficos. La barrera inmediata es práctica. Así como recorta el ADN previsto, CRISPR a menudo encuentra blancos en otras partes también. En el laboratorio eso quizá no importe; en las personas pudiera causar un daño grave.

En alguien con una enfermedad terrible, podría valer la pena correr el riesgo de un daño colateral. Pero para las aplicaciones de línea germinal, donde los efectos colaterales se sentirían en todas las células, el estándar debería ser muy alto. Podría necesitarse una generación para garantizar que la tecnología sea segura. Hasta entonces, las parejas con algunas enfermedades genéticas pueden concebir usando fertilización in vitro y embriones sanos seleccionados.

Además, aunque esté repleta de datos de secuencia de genes, la biología sigue teniendo una comprensión tenue de los orígenes de casi todos los rasgos interesantes y complejos de la humanidad. Muy pocos tienen probabilidad de ser fácilmente mejorados con un rápido cortar y pegar.

REGULAR LA CRISPR

A menudo habrá trueques entre algunas capacidades y otras. Un menú de atributos a la carta parece muy lejano. Sin embargo, la ciencia hace avances; en realidad, como demuestra la secuenciación de genes, a veces los hace con notable rapidez. Así que los científicos tienen razón en estar pensando ahora en la mejor manera de regular CRISPR.

Eso significa responder a los interrogantes filosóficos. Hay quienes se opondrán a CRISPR porque permite a los humanos jugar a ser Dios.

Pero la medicina rutinariamente interviene en el orden natural de las cosas; salvando a las personas de infecciones y parásitos, digamos.

Las oportunidades para tratar el cáncer, salvar a niños de enfermedades genéticas y comprender la diabetes ofrecen justificación para seguir adelante.

Un interrogante más difícil es si es siquiera correcto editar las células humanas de línea germinal, para producir cambios que se hereden.

Esto está prohibido en 40 países y restringido en muchos otros. No hay razón para una prohibición en la investigación o en el uso terapéutico: Algunos países, correctamente, permiten la investigación en embriones humanos, en tanto sean los sobrantes de la fertilización in vitro y no sean cultivados más allá de 14 días. Gran Bretaña ha permitido a un donante suministrar ADN mitocondrial en la concepción para ahorrar a niños sufrimiento innecesario, aun cuando el cambio será transmitido. Y CRISPR aborda la objeción de que los cambios en la línea germinal son irrevocables: si los genes pueden ser editados, también puede deshacerse la edición.

Un dilema más profundo concierne al uso de CRISPR para hacer manipulaciones discrecionales en el genoma de una persona. Llega un punto en que la terapia (la eliminación de genes que vuelven más probable el cáncer de mama o la enfermedad de Alzheimer de inicio temprano, digamos) se mezcla con el mejoramiento genético. Algunos podrían considerar que ser bajo de estatura o miope son problemas que necesitan ser corregidos. Pero aquí, también, el enfoque correcto es ser cautelosamente liberal: la carga de justificar cuándo y por qué es erróneo editar el genoma recae en la sociedad.

No es demasiado pronto para elaborar estos principios para proponer reglas. Algunos países quizá tengan brechas en su legislación o una mala aplicación, lo que permite que científicos y clínicas de fertilidad con financiamiento privado lleven a cabo investigación de CRISPR no regulada. El enfoque conservador y meticuloso adoptado por la Agencia de Fertilización y Embriología Humanas de Gran Bretaña en su decisión sobre el ADN mitocondrial es un modelo.

Los reguladores también deben monitorear el uso de CRISPR en especies no humanas. Cambiar los genomas de animales para propagar rasgos deseables --mosquitos que no puedan transmitir malaria, por ejemplo-- pudiera aportar enormes beneficios. Pero el riesgo de consecuencias no anticipadas significa que esas “ofensivas genéticas” deberían prohibirse, a menos que puedan ser revertidas con contramedidas probadas.

Decisiones sobre los hijos

PREVISIÓN• Si puede demostrarse que CRISPR es seguro en humanos, también se necesitarán mecanismos que aborden el consentimiento y la igualdad. La edición de genes despierta el espectro de padres que tomen decisiones que obviamente no son en beneficio de sus hijos.

Los padres sordos podrían preferir que su descendencia también sea sorda, digamos; los padres ambiciosos podrían querer estimular la inteligencia de sus hijos a toda costa, aun cuando hacerlo afecte  sus personalidades en otras formas. Y si se vuelve posible manipular los genes para producir niños más inteligentes, ¿esa opción realmente debería limitarse a los ricos?

Pensar concienzudamente en esos temas es correcto. Pero estos dilemas no deberían eclipsar los beneficios de CRISPR u obstruir su progreso. El mundo tiene a su alcance una herramienta para dar a las personas vidas más sanas, más largas y de mejor calidad. Debería aprovecharse.

 

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